Hoe werkt medicijnonderzoek?

Medicijnonderzoek is essentieel in de strijd tegen dementie. Welke onderzoeken zijn echt hoopvol? En hoe lang duurt het voordat het medicijn op de markt komt?

Stappenplan onderzoek naar medicijnen

Medicijnonderzoek kan ingedeeld worden in de volgende stappen:

  1. Begrip van de ziekte
    Bij dementie spelen heel veel factoren een rol. Sommige factoren begrijpen we goed, andere nog niet of maar ten dele. Veel onderzoek is daarom nog gericht op het beter begrijpen van de ziekte. Zo worden er bijvoorbeeld vaak nieuwe genetische factoren ontdekt of bepaalde eiwitten die een rol spelen bij dementie. Deze kunnen dan weer gebruikt worden om medicijnen tegen te ontwikkelen. Voordat dit onderzoek naar de ziekte tot medicijnen leidt, moeten echter nog vele extra stappen worden doorlopen die hieronder verder omschreven staan.
     
  2. Ingrijpen op de ziekte
    In deze fase wordt geprobeerd de ontdekte processen te beïnvloeden die lijken te leiden tot dementie. Vaak wordt in deze fase gebruik gemaakt van  computerprogramma's, celkweken of eiwitoplossingen in een laboratorium. Het effect van een middel wordt op deze manier onderzocht.
     
  3. Werkzaamheid en giftigheid testen (proefdieren)
    Nadat onderzoekers een interessante stof hebben ontdekt, gaan ze bij proefdieren kijken of het werkt en veilig is. Deze stap is nodig omdat veel stoffen goed werken op één deel van het lichaam, maar erg giftig blijken voor een ander deel en dus veel bijwerkingen zouden kunnen geven. Ook kan het zo zijn dat de stof reageert met stoffen in het lichaam, waardoor de stof te wordt afgebroken. Of de stof bereikt de hersenen niet, omdat de hersenen extra worden beschermd voor stoffen van buitenaf, door de zogenaamde bloed-hersen barrière.
     
  4. Werkzaamheid en giftigheid testen (mensen)
    Nadat het nieuw middel effectief blijkt bij proefdieren, kan het worden getest op mensen. Dat gebeurt in drie fasen:
     
    • Fase 1 (duur: 1-2 jaar)
      Tijdens deze fase van het onderzoek worden nieuwe therapieën getest op veiligheid. Het nieuwe middel wordt in oplopende hoeveelheden aan gezonde proefpersonen of aan patiënten toegediend. Er wordt dan gekeken naar bijwerkingen en soms ook naar aanwijzingen of het middel werkt.
       
    • Fase 2 (duur: 2-3 jaar)
      In deze fase wordt in een kleine groep mensen onderzocht wat de meest optimale dosis van het medicijn is. Een dosis is optimaal wanneer het medicijn wel goed werkt maar er geen of weinig bijwerkingen zijn. Als het medicijn in deze fase werkzaam lijkt te zijn, hoeft dit nog niet zo te zijn. De resultaten van een klein fase 2 onderzoek kunnen namelijk op toeval berusten. Daarom wordt het medicijn nog een keer getest in een fase 3.
       
    • Fase 3 (duur: 2-3 jaar)
      Tijdens de laatste klinische fase wordt op grote schaal de nieuwe therapie op werkzaamheid getest. Verschillende groepen patiënten worden behandeld.
      Een groep krijgt hier de nieuwe therapie en een andere groep krijgt een placebo. Een placebo is een nep medicijn wat niet van het echte medicijn is te onderscheiden. Soms voelt een patiënt zich namelijk al beter doordat hij/zij een medicijn slikt. Dan lijkt het medicijn te werken maar eigenlijk is dit effect niet echt of blijvend. Door het medicijn dus te vergelijken met een groep die ook denkt het medicijn te slikken kan je pas echt kijken of het medicijn écht werkt.
      Zowel de artsen als de patiënten weten vaak niet wie wat krijgt. Zo kunnen mensen niet bevooroordeeld zijn als ze moeten scoren of iemand het beter doet op het medicijn. Bij een derde persoon zijn deze gegevens wel bekend. Later wordt dan bekeken of de groep patiënten die de nieuwe therapie wel kreeg er beter aan toe is dan de controle placebogroep. Tijdens deze fase wordt uiteraard ook gekeken naar onacceptabele bijwerkingen.
      klinisch onderzoek.jpg

Wanneer beschikbaar?

Bij een gunstig resultaat kan het middel na het fase III onderzoek op de markt komen. Dit gaat in twee stappen. Eerst controleren het European Medicines Agency (EMA) en het Nederlandse College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) de resultaten van het onderzoek.  Dat proces duurt gemiddeld 6 maanden tot een jaar en heet de 'registratie fase'. Daarvoor moet het College voor Zorgverzekeringen beoordelen of het middel iets toevoegt aan de bestaande behandelingen en/of het goedkoper is dan een even effectieve behandeling. Dat proces neemt gemiddeld een half jaar in beslag. Daarmee neemt het hele traject, van de eerste proef bij mensen, tot beschikbaarheid in de apotheek 6 tot 10 jaar in beslag. Dat is alleen de tijd die het onderzoek en de registratie kosten. In de praktijk kost het organiseren van het onderzoek en het werven van deelnemers veel tijd. Daardoor duurt het totale proces vaak langer dan 10 jaar.

Succes is zeldzaam

Gemiddeld komt slechts 1 op 10.000 medicijnen op de markt. Als een middel eenmaal op mensen wordt getest, is die kans al veel groter. Gemiddeld is deze kans 1 op de 10, maar de geschiedenis leert dat deze kans bij dementie nog iets kleiner is. Dit heeft waarschijnlijk te maken met de complexiteit van de ziekte. Het proces van eerste klinische test tot het moment dat een arts het middel mag voorschrijven duurt gemiddeld 10 tot 15 jaar. Inmiddels zijn er meerdere medicijnen tegen dementie in 'klinische fase 3'. 

Meer informatie

Aanmeldingen deelnemers onderzoek

Onderzoek naar medicijnen tegen dementie raakt vaak achter op schema, omdat de onderzoekers niet voldoende deelnemers kunnen vinden. Omdat veel mensen met dementie graag willen meewerken aan onderzoek heeft Alzheimer Nederland een speciale pagina gemaakt waarop onderzoekers hun onderzoek beschrijven. Patiënten, mantelzorgers of gezonde vrijwilligers kunnen zich op deze pagina aanmelden voor deelname aan wetenschappelijk onderzoek.
 

Dit nieuwsbericht is gepubliceerd door