Mogelijk nieuw Alzheimermedicijn, wat betekent dat precies?

• Op 17 december 2021 maakt het Europees medicijnagentschap (EMA) bekend dat het medicijn aducanumab niet wordt toegelaten op de Europese markt voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Deze beslissing betekent voor alzheimerpatiënten in Nederland dat het middel niet beschikbaar komt in de kliniek. Of er nog wetenschappelijk onderzoek naar het middel in Europa wordt uitgevoerd is op dit moment nog niet bekend. Hoewel Biogen nog in beroep kan gaan tegen te beslissing, een definitief oordeel van de EMA zal in april van 2022 vallen, zijn de kansen op toelating op dit moment klein. Die situatie kan echter veranderen als nieuw onderzoek aantoont dat mensen met geheugenklachten of beginnende dementie door de ziekte van Alzheimer inderdaad baat hebben bij het middel. In dat geval kan Biogen opnieuw een aanvraag voor toelating indienen. 
• Woensdag 17 november bracht de adviescommissie van de Europese medicijnautoriteit EMA een negatief advies uit. Gewoonlijk neemt de EMA dit advies over. Het definitieve besluit volgt naar verwachting op 17 december.  
• Op 13 oktober vertelde zorgeconoom dr. Marcel Canoy in Nieuwsuur dat er praktisch geen kans op vergoeding van de behandeling is in Nederland. In de praktijk zou dat betekenen dat de behandeling in Nederland dan niet wordt voorgeschreven. Het Zorginstituut Nederland kwam later in een verklaring terug op deze uitspraken. Op dit moment kan het Zorginstituut nog geen uitspraken doen over de eventuele beoordeling van aducanumab.
• Op 15 juni 2021 geven de artsenverenigingen van neurologen, ouderengeneeskunde en psychiatrie in Nieuwsuur aan dat ze het huidige onderzoek niet voldoende vinden om aducanumab aan patiënten voor te schrijven. Nederlandse Vereniging voor Neurologie: "Zoals het er nu naar uitziet zijn er geen voordelen, dus wegen die afwezige voordelen niet op tegen de nadelen. Áls er nieuw bewijs komt, dat patiënten hier echt iets aan hebben, zal opnieuw een afweging moeten worden gemaakt."
• Op 7 juni 2021 werd Aducanumab geregistreerd als medicijn tegen alzheimer door het Amerikaanse geneesmiddelen agentschap (FDA). In onze vraag en antwoord geven we antwoord op de vragen van patiënten en hun naasten. Voor hen is het middel in de meeste gevallen niet geschikt, of komt het te laat omdat het middel alleen werkt in de eerste stadia van de ziekte van Alzheimer. 
• Biogen heeft op 30 oktober 2020 een aanvraag ingediend bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA. Als aducanumab geregistreerd is, kan Biogen een dossier indienen bij Zorginstituut Nederland. Op basis hiervan beoordeelt het Zorginstituut dan of het geneesmiddel in Nederland kan worden vergoed uit het basispakket. (Zie ook punt 3 van onderstaande alinea.)

Volgens Biogen heeft het onderzoek naar Aducanumab voldoende bewijs opgeleverd voor de werkzaamheid én de veiligheid van het medicijn. Daarom kan Biogen nu proberen het nieuwe medicijn op de markt te brengen. Daarvoor zijn verschillende stappen nodig.  

1. Allereerst moet de farmaceut een aanvraag doen voor een handelsvergunning om het medicijn op de Europese markt te brengen. Dit heeft Biogen op 30 oktober 2020 gedaan bij het European Medicines Agency (EMA). Dit instituut controleert onder andere of het wetenschappelijk onderzoek goed is uitgevoerd, maar ook of de farmaceut een goed productieproces heeft om het medicijn veilig en van constante kwaliteit te maken. De beoordeling duurt ongeveer 8 tot 12 maanden.
2. Na goedkeuring door EMA moet de Europese Commissie het besluit van de EMA overnemen. Dit duurt ongeveer 2 maanden. De Europese Commissie neemt bijna altijd het besluit van de EMA over.
3. Goedkeuring door de European Medicines Agency (EMA) betekent nog niet dat het middel ook wordt vergoed door de zorgverzekering. In principe stromen medicijnen als Aducanumab automatisch door naar het verzekerde basispakket. De minister voor Medische Zorg kan daar bij medicijnen waar hoge kosten aan verbonden zijn echter mee wachten. Dan vraagt de minister eerst advies aan het Nederlandse Zorginstituut. Het middel wordt dan pas vergoed na een positief advies. Het Zorginstituut bekijkt dan onder andere of het middel een therapeutische meerwaarde heeft en of de kosten opwegen tegen de gezondheidswinst. Daarnaast moeten artsen richtlijnen opstellen over het gebruik van het middel en de minister moet met de fabrikant succesvol onderhandelen over prijsverlaging. Dit hele proces zal zeker een half jaar in beslag nemen, maar dit kan afhankelijk van de onderhandelingen ook langer duren.  

Voor medicijnen als Aducanumab kan het lastig zijn op de Nederlandse markt te komen. Alzheimer Nederland sprak verschillende experts die verschillende hindernissen zien voor een medicijn als Aducanumab.

1. Prijs
   Aducanumab is een natuurlijk eiwit dat moeilijk te maken is. De prijs van soortgelijke medicijnen die gebruikt worden tegen andere ziekten is hoog. Vaak enkele tot vele duizenden euro’s per dosis. Patiënten hebben iedere maand een dosis nodig. De behandeling kan daardoor tienduizenden tot honderdduizenden euro’s per patiënt gaan kosten.
    
2. Diagnose
   Aducanumab werkt alleen tegen het alzheimereiwit ‘amyloid’. Voordat gestart wordt met de (dure) behandeling is het noodzakelijk vast te stellen dat dit eiwit inderdaad de oorzaak is van de dementie. Dit kan alleen worden vastgesteld met een ruggenprik of PET-scan van de hersenen. De hoeveelheid geheugenklinieken, artsen en laboratoria voor het uitvoeren van deze testen is beperkt. Tot nu toe was het namelijk voor de behandeling van dementie vaak niet noodzakelijk om deze testen uit te voeren.
    
3. Toediening
   Aducanumab moet maandelijks worden toegediend via een infuus. Dit is een procedure die plaatsvindt in het ziekenhuis. Om het middel grootschalig toe te passen is hier dus veel ruimte voor nodig met daarnaast apparatuur en personeel.
    
4. Onzekerheid
   Het onderzoek werd uitgevoerd op relatief gezonde en relatief jonge mensen met de ziekte van Alzheimer. De gemiddelde patiënt is echter ouder en heeft vaak ook andere ziekten. Het effect, en zeker de bijwerkingen van Aducanumab zijn dan onzeker. Aducanumab stimuleert het lichaam om alzheimereiwit amyloid op te ruimen via een ontstekingsreactie. Ontstekingen zorgen echter voor zwellingen. In de hersenen is zo’n zwelling mogelijk een gevaarlijke bijwerking. In het onderzoek tot nu toe leek dit mee te vallen. Maar het is nog de vraag of dit ook zo is bij oudere en meer kwetsbare patiënten.  

Het is nog zeer de vraag of Aducanumab binnen afzienbare tijd op de markt komt. Volgens de experts die we spraken is een logisch scenario dat er eerst meer onderzoek plaats zal vinden. Dit kan een zogenaamd ‘Fase 4’ onderzoek zijn. Hierbij is het medicijn al wel ‘op de markt’. Maar het medicijn wordt dan alleen vergoed als het wordt toegediend in een (grootschalig) onderzoek. Dit betekent dat de deelnemers aan een dergelijk onderzoek veel beter in de gaten worden gehouden. Zo willen de onderzoekers meer te weten komen over de werking, bijwerkingen van het medicijn en of de kosten opwegen tegen de mogelijk positieve effecten. Zo’n onderzoek zal jaren duren, waardoor het helaas nog lange tijd onzeker zal zijn of dit medicijn beschikbaar komt voor iedere patiënt met de ziekte van Alzheimer. Maar als dit proces met succes wordt afgerond in Nederland, dan is het echt een doorbraak. Dinant Bekkenkamp, teamleider Wetenschappelijk onderzoek: "Al vijftien jaar zijn er geen nieuwe medicijnen op de markt gekomen, en de medicijnen die we hadden waren symptoombestrijders. Dit is een middel dat echt ingrijpt op het ziekteproces, dat is uniek. Een eerste belangrijke stap op weg naar steeds betere medicijnen en mogelijk combinaties van medicijnen om alzheimer te bestrijden.”