Stand van zaken medicijnonderzoek

Het medicijn Aducanumab is begin juni toegelaten op de Amerikaanse markt. Dit is een erg belangrijke stap, want het middel komt nu in Amerika op de markt voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Voor Europese patiënten is het echter afwachten. De tijdslijn van een mogelijke toelating vind je op een speciale pagina. Naar aanleiding van de toelating in Amerika vonden we het echter ook belangrijk om patiënten en naasten meer te vertellen over de impact van een mogelijke toelating in Europa. Helaas blijkt dat dit middel voor verreweg de meeste mensen met dementie geen oplossing zal bieden. Mogelijk kan een kleine groep patiënten wel profiteren. Daarover lees je meer in onze vraag en antwoord over Aducanumab.   

Ook donanemab is een medicijn tegen de ziekte van Alzheimer. In de vorige stand van zaken vertelden we over een succesvol onderzoek naar dit middel, met een vergelijkbare werking als Aducanumab. In die editie vertelden we dat de fabrikant zal proberen het middel in 2024 op de markt te brengen, door een klein aanvullend onderzoek uit te voeren. Nu is bekend geworden dat ze een groter onderzoek uitvoeren, een zogenaamd fase 3 onderzoek. In dat onderzoek willen ze goed kijken of de positieve effecten zijn te herhalen. De Amerikaanse Medicijnautoriteit FDA heeft alvast positief gereageerd op dit nieuws en Donanemab de bijzondere “breakthrough therapy designation” status gegeven. Dit betekent dat het medicijn mogelijk toch al in 2024 op de Amerikaanse markt kan komen.

Afgelopen maand werd ook bekend dat Lecanemab van de FDA de status “breakthrough therapy designation” krijgt. Daarmee zijn er drie vergelijkbare medicijnen met een vergelijkbare werking.  Lecanemab zou zelfs nog iets eerder op de markt kunnen komen dan Donanemab.

Dat de FDA de twee medicijnen de bijzondere status geeft, wil niet zeggen dat de medicijnen gegarandeerd worden toegelaten op de Amerikaanse markt. Financieel analisten denken dat de FDA wel zo snel mogelijk alternatieven op de markt wil toelaten voor Aducanumab. Het prijskaartje voor dit medicijn is namelijk erg hoog: Meer dan 50.000 dollar per behandelde patiënt per jaar.

Het Erasmus MC gaat als één van bijna 50 centra wereldwijd onderzoeken of het preventief toedienen van een nieuw medicijn invloed heeft op het ontstaan van frontotemporale dementie. De grote studie wordt uitgevoerd bij familieleden van patiënten met bewezen erfelijke frontotemporale dementie. De deelnemers krijgen de medicatie voordat zij klachten hebben. Deelnemers krijgen het nieuwe medicijn één maal per maand via een infuus. Een deelnemer krijgt het medicijn gedurenden 18 maanden. Eind 2023 worden naar verwachting de uitkomsten van de studie bekend. 

Meer dan 100 medicijnen

Bovenstaande medicijnen zijn een eerste golf van wat hopelijk een veel groter aanbod moet worden van medicijnen tegen de ziekte van Alzheimer en andere vormen van dementie. Onderzoekers hopen dat toekomstige medicijnen effectiever zijn in het remmen van de ziekte. Ook hopen ze dat medicijnen met verschillende werkingen met elkaar zijn te combineren voor een medicijncocktail met een groter effect. Op dit moment wordt de werking van meer dan 100 medicijnen tegen dementie wereldwijd onderzocht bij patiënten.