We(e)tenschap: Hoe werkt medicijnonderzoek?

Medicijnonderzoek

Medicijnonderzoek is essentieel in de strijd tegen dementie. Welke onderzoeken zijn echt hoopvol? En hoe lang duurt het voordat het medicijn op de markt komt?


Stappenplan onderzoek naar medicijnen

Medicijnonderzoek kan ingedeeld worden in de volgende stappen:

  1. Begrip van de ziekte

Bij dementie spelen heel veel factoren een rol. Sommige factoren begrijpen we goed, andere nog niet of maar ten dele. Veel onderzoek is daarom nog gericht op deze fase. Zo worden er bijvoorbeeld vaak nieuwe genetische factoren ontdekt of bepaalde eiwitten die een rol spelen bij dementie. Voordat dit onderzoek tot medicijnen leidt, moeten de volgende stappen worden doorlopen.

2. Ingrijpen op de ziekte

In deze fase wordt geprobeerd de processen te beïnvloeden die leiden tot dementie. Vaak wordt in deze fase gebruik gemaakt van  computerprogramma's, celkweken of eiwitoplossingen. Het effect van een middel wordt op deze manier onderzocht.

3. Werkzaamheid en giftigheid testen (proefdieren)

Nadat onderzoekers een interessante stof hebben ontdekt, gaan ze bij proefdieren kijken of het werkt. Deze stap is nodig omdat veel stoffen goed werken op één deel van het lichaam, maar erg giftig blijken voor een ander deel. Ook kan het zo zijn dat de stof reageert met stoffen in het lichaam. Hierdoor wordt de stof bijvoorbeeld snel  afgebroken of  de stof bereikt de hersenen niet.

4. Werkzaamheid en giftigheid testen (mensen)

Nadat het nieuw middel effectief blijkt bij proefdieren, kan het worden getest op mensen. Dat gebeurt in drie fasen:

  • Klinische fase 1 (duur: 1-2 jaar)
    Tijdens deze fase van het onderzoek worden nieuwe therapieën getest op veiligheid. Het nieuwe middel wordt in oplopende hoeveelheden aan gezonde proefpersonen of aan patiënten toegediend. Onderzoek in deze fase geeft een indicatie van de bijwerkingen en geeft soms ook aanwijzingen over de werkzaamheid van de onderzochte therapie.
  • Klinische fase 2 (duur: 2-3 jaar)
    In deze fase wordt onderzocht wat de meest optimale dosis van het medicijn is. Een positieve uitslag in deze fase betekent echter niet dat het medicijn werkt. Dit komt omdat er slechts een kleine groep mensen wordt onderzocht en omdat de resultaten  vaak nog niet worden vergeleken met een groep die een middel niet krijgt (placebogroep).
  • Klinische fase 3 (duur: 2-3 jaar)
    Tijdens de laatste klinische fase wordt de nieuwe therapie op werkzaamheid getest. Verschillende groepen patiënten worden behandeld. Eén deel krijgt de nieuwe therapie, het andere deel krijgt een placebo. Zowel de artsen als de patiënten weten niet wie wat krijgt. Bij een derde persoon zijn deze gegevens wel bekend, zodat later bekeken kan worden of de groep patiënten die de nieuwe therapie wel kreeg er beter aan toe is dan de controle placebogroep. Tijdens deze fase wordt uiteraard ook gekeken naar onacceptabele bijwerkingen.

Wanneer beschikbaar?

Bij een gunstig resultaat kan het middel na het fase III onderzoek op de markt komen. Dit gaat in twee stappen. Eerst controleren het European Medicines Agency (EMA) en het Nederlandse College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) de resultaten van het onderzoek.  Dat proces duurt gemiddeld 6 maanden tot een jaar en heet de 'registratie fase'. Daarvoor moet het College voor Zorgverzekeringen beoordelen of het  middel iets toevoegt aan de bestaande behandelingen en/of het goedkoper is dan een even effectieve behandeling. Dat proces neemt gemiddeld een half jaar in beslag. Daarmee neemt het hele traject, van de eerste proef bij mensen, tot beschikbaarheid in de apotheek 6 tot 10 jaar in beslag. Dat is alleen de tijd die het onderzoek en de registratie kosten. In de praktijk kost het organiseren van het onderzoek en het werven van deelnemers veel tijd. Daardoor duurt het totale proces vaak langer dan 10 jaar.

Succes is zeldzaam

Gemiddeld komt slechts 1 op 10.000 medicijnen op de markt. Als een middel eenmaal op mensen wordt getest, is die kans al veel groter. Gemiddeld is deze kans 1 op de 10, maar de geschiedenis leert dat deze kans bij dementie nog iets kleiner is. Dit heeft waarschijnlijk te maken met de complexiteit van de ziekte. Het proces van eerste klinische test tot het moment dat een arts het middel mag voorschrijven duurt gemiddeld 10 tot 15 jaar. Inmiddels zijn er meerdere medicijnen tegen dementie in 'klinische fase 3'. 

Meer informatie

- Over de laatste stand van zaken van onderzoek
- Over de onderzoeken die de afgelopen jaren mede door Alzheimer Nederland mogelijk zijn gemaakt
- Over de onderzoeken waar nog steun voor nodig is
 

Aanmeldingen deelnemers onderzoek

Onderzoek naar medicijnen tegen dementie raakt vaak achter op schema, omdat de onderzoekers niet voldoende deelnemers kunnen vinden. Omdat veel mensen met dementie graag willen meewerken aan onderzoek heeft Alzheimer Nederland een speciale pagina gemaakt waarop onderzoekers hun onderzoek beschrijven. Patiënten, mantelzorgers of gezonde vrijwilligers kunnen zich op deze pagina aanmelden voor deelname aan wetenschappelijk onderzoek.
 

Blijf op de hoogte

Wilt u op de hoogte blijven van de laatste resultaten van wetenschappelijk onderzoek? Volg ons dan via onze nieuwsbriefTwitter en Facebook.

Dit nieuwsbericht is gepubliceerd door